Riassunto

Viene presentata una guida introduttiva ai metodi epidemiologici per gli studi di valutazione comparativa di esito degli interventi sanitari. L’iniziativa si basa sull’esperienza di ricerca epidemiologica sulla valutazione di esito condotta negli ultimi anni in Italia nel contesto di programmi sperimentali nazionali (BPAC-Esiti del bypass aortocoronarico, Progetto mattoni e Progetto progressi), del Programma regionale di valutazione degli esiti, Lazio (P.Re.Val.E.) e del Programma nazionale esiti (PNE) condotto da Agenas.

Scopo della guida è descrivere metodologie e procedure operative utili al disegno di studi di esito e allo svolgimento di analisi comparative. Le metodologie proposte utilizzano soprattutto dati dei sistemi infornativi sanitari, il cui uso a scopo di ricerca epidemiologica si sta progressivamente diffondendo.

La guida è diretta a quanti siano interessati a realizzare studi di valutazione di esito, nelle diverse articolazioni del SSN, nell’ambito di funzioni di governo clinico e promozione della qualità dell’assistenza. La presentazione è strutturata in due parti strettamente correlate: la parte I, che include una breve introduzione metodologica, e la parte II, dove sono presentati tre esempi di studi epidemiologici (A. Complicanze dopo colecistectomia: confronto tra due tecniche chirurgiche, B. Mortalità a 30 giorni dopo infarto acuto del miocardio: confronto tra strutture, C.Mortalità dopo infarto acuto del miocardio: confronti temporali). Nella versione online la parte A e la parte B sono collegate attraverso iperlink per una lettura facilitata e integrata.

 Parole chiave: accesso ai servizi sanitari, esiti, sistemi informativi sanitari, studi di coorte

Abstract

This introductory guide represents an operative tool to conduct epidemiological studies in the area of comparative outcomes evaluation. It is based on the experience of epidemiological research in this field conducted in Italy within national (BPAC-Esiti del bypass aortocoronarico, Progetto mattoni outcome, Progetto Progressi) or regional (P.Re.Val.E. Programma regionale di valutazione degli esiti, Lazio) health care outcomes projects and the National outcome programme.

This guide is aimed to all those interested in conducting or interpreting health care outcomes studies within different levels of the Italian NHS. It gives an introductory description of the operative steps to build outcome indicators and to perform comparative analyses, with the general objective of measuring and promoting improvement in health care. A specific emphasis is given to the use of routinely collected health care databases that have found widespread use for epidemiological purposes.

This guide has two parts: part A includes an introduction and comments on critical methodological points, part B shows three examples of epidemiological studies (A. Complications after cholecystectomy: comparison between two surgical techniques, B. 30-day mortality after acute myocardial infarction: comparison among hospitals, C. 30-day mortality after acute myocardial infarction: comparison between time periods). The online version of this guide is organised as a hypertext as practical instrument of appraisal.

 Keywords: health care access, outcomes, health information systems, cohort studies

La misura e la valutazione comparativa degli esiti degli interventi sanitari sono considerate strategie fondamentali per promuovere la qualità e l’equità dell’assistenza sanitaria. Con il termine esito si intende il «risultato finale di un processo» che, nel caso degli interventi sanitari, è il miglioramento dello stato di salute della persona o della popolazione. Esempi di misure di esito frequentemente utilizzate sono la mortalità, le complicanze, le riammissioni ospedaliere, il recupero funzionale, il miglioramento della qualità della vita, la soddisfazione del paziente. Secondo definizioni classiche, come quella di Donabedian (1980), la misura dell’esito fa parte di un sistema di valutazione di qualità che include anche indicatori di struttura e di processo.

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Il termine intervento sanitario, nella sua accezione più ampia, si riferisce a tutte le attività assistenziali svolte nei servizi sanitari ai fini di prevenzione, diagnosi e cura, mirate a «garantire la tutela della salute come diritto fondamentale dell’individuo e interesse della collettività, nel rispetto della dignità e della libertà della persona umana» nell’ambito delle funzioni del Servizio sanitario nazionale. L’intervento sanitario va quindi inteso come fenomeno valutabile ai diversi livelli assistenziali, nei quali sono riconoscibili diverse responsabilità cliniche e organizzative. La valutazione è complessa in caso di attività integrate tra livelli assistenziali e di presenza di collaborazioni interdisciplinari.

Gli esiti possono essere confrontati tra gruppi di popolazione, categorie di pazienti, specifici trattamenti o procedure, modelli organizzativi, soggetti erogatori, periodi temporali. Le tipologie di esito e le modalità di definizione e misura variano a seconda delle finalità e del contesto specifico dei diversi studi, del livello di assistenza oggetto di valutazione, della patologia o condizione clinica in studio nonché delle fonti dei dati disponibili.

A oggi, a livello sia internazionale sia nazionale, la gran parte degli studi osservazionali di valutazione comparativa di esito si è focalizzata su una specifica tipologia assistenziale, quella ospedaliera per acuti, utilizzando sia registri di patologia o di intervento, sia sistemi informativi ospedalieri.

Esempi principali sono gli studi in area cardiovascolare sulla mortalità a breve termine dopo ammissione ospedaliera per chirurgia elettiva di bypass aortocoronarico o per infarto acuto del miocardio. Più recentemente, la valutazione di esito si sta espandendo nel contesto delle cure ambulatoriali (medicina territoriale o cure primarie), delle cure riabilitative post acuzie, di modelli organizzativi in emergenza, di trattamenti farmacologici nella realtà della pratica clinica.

Emerge inoltre un particolare interesse per altri ambiti, quali le cure in età pediatrica, la salute mentale, le cure di lungo periodo, i trattamenti per le persone disabili. Mentre per il livello di assistenza ospedaliera le metodologie sono sostanzialmente standardizzate e validate, definizioni di esito, procedure operative, strumenti di misura e approcci analitici per gli altri livelli assistenziali costituiscono il terreno di sviluppo della futura ricerca scientifica. In particolare, in Italia è promettente l’utilizzo di altre fonti di dati come, per esempio, il sistema informativo dell’assistenza riabilitativa o della farmaceutica territoriale.

È fondamentale, nell’ambito di uno studio sugli esiti, identificare con chiarezza il contesto clinico-organizzativo oggetto di valutazione per poter evidenziare eventuali criticità o responsabilità e promuovere cambiamenti. Rispetto a una valutazione comparativa di esito tra strutture ospedaliere per condizioni acute, i problemi metodologici sono indubbiamente maggiori in caso di misure di esito relative alle interazioni tra più servizi, come può accadere in caso di attività di screening, cure oncologiche oppure nell’ambito delle cure territoriali finalizzate al monitoraggio delle patologie croniche, alla prevenzione, alle cure post acuzie e alla riabilitazione.

Negli ultimi anni la ricerca e il dibattito scientifico in tema di valutazione comparativa di esito in Italia sono molto cresciuti grazie alla realizzazione di studi e progetti di ricerca i cui risultati, diffusi a livello di comunità scientifica – e in alcuni casi anche a livello dei media – hanno suscitato molto interesse da parte di amministratori o responsabili di governo clinico, di operatori sanitari, di società scientifiche e, infine, dei cittadini stessi. La disponibilità dei sistemi informativi sanitari – sempre più diffusamente impiegati a scopi valutativi grazie al miglioramento della qualità e completezza dei dati raccolti – ha sicuramente favorito lo sviluppo di questi studi, e continuerà ad avere un ruolo rilevante negli anni a venire.

Se da una parte è auspicabile che la valutazione di esito in Italia si arricchisca sempre di più, nel prossimo futuro, di evidenze provenienti da aree geografiche diverse e di confronti tra realtà sanitarie e modelli organizzativi diversificati, d’altra parte è imprescindibile che a livello nazionale siano diffuse e applicate metodologie standardizzate, rigorose, riproducibili e validate.

Di qui l’esigenza di raccogliere diversi e complessi aspetti di metodo in un volume che, a partire dalla illustrazione di tre esempi, vuole fornire una guida pratica (con approfondimenti teorici) per la conduzione di studi di valutazione di esito. L’iniziativa si basa sull’esperienza di ricerca epidemiologica sulla valutazione di esito condotta negli ultimi anni in Italia nel contesto di programmi nazionali sperimentali (BPAC-Esiti del bypass aortocoronarico, Progetto mattoni e Progetto progressi), del Programma regionale di valutazione degli esiti, Lazio (P.Re.Val.E.) e del Programma nazionale esiti (PNE) condotto da Agenas.

La guida è diretta a quanti siano interessati a realizzare studi di valutazione di esito, nelle diverse articolazioni del SSN nell’ambito delle funzioni di governo clinico: servizi di sanità pubblica che intendano monitorare nel tempo gli esiti di interventi sanitari all’interno di singole strutture o per gruppi di popolazione, servizi clinici che vogliano testare differenze negli esiti di diversi trattamenti o procedure utilizzati nella pratica clinica. L’esposizione è stata curata in modo da rendere il testo il più possibile di facile comprensione anche per utenti non esperti. Sono state utilizzate molte esemplificazioni e si è cercato di adoperare al minimo la terminologia tecnica, che tuttavia non è stato possibile evitare in alcune parti degli approfondimenti e degli esempi.

Vengono presentati tre esempi, per ognuno dei quali sono descritti in dettaglio l’ipotesi e il disegno di studio, gli obiettivi, la popolazione in studio, l’esposizione, l’esito, i potenziali confondenti, i potenziali modificatori d’effetto, evidenziando le possibili fonti di distorsione. Uno studio epidemiologico, infatti, è per definizione un esercizio di misura, pertanto è soggetto a errori o distorsioni (bias) che possono comprometterne la validità. L’esplicitazione di tutte le fasi dello sviluppo dello studio e delle procedure analitiche costituisce lo strumento più adeguato per una valutazione delle possibili distorsioni.

Per quanto riguarda i tre esempi illustrati, il primo è relativo al confronto tra gli esiti di due interventi sanitari (tecniche chirurgiche di colecistectomia), il secondo concerne la valutazione comparativa tra strutture ospedaliere (mortalità a 30 giorni dopo infarto acuto del miocardio), il terzo tratta il confronto temporale di esito (variazioni temporali della mortalità a 30 giorni dopo infarto acuto del miocardio). Tutti e tre sono basati sui dati dei sistemi informativi sanitari.

Come ultima considerazione, la valutazione degli esiti richiede un approccio multidisciplinare: nell’esperienza di molti gruppi di ricercatori, sia a livello internazionale sia in Italia, l’impostazione del disegno di studio e lo sviluppo dei metodi necessita della collaborazione di diverse figure professionali con competenze specifiche diverse.


Indice

p. 2
Indice
p. 4
Elenco delle abbreviazioni
List of abbreviations
p. 5
Riassunto
summary
p. 6
Premessa
introduction

Capitolo 1

p. 9
Metodologia per la valutazione comparativa di esito
methodology for the comparative evaluation of health outcomes
p. 10
Ipotesi di studio e obiettivi
Disegni di studio
p. 12
Popolazione in studio
Fonti dei dati
Criteri di inclusione ed esclusione
p. 15
Esposizione
Fattori sociodemografici
Trattamenti
Tempo
p. 16
Esito
Definizione operativa di esito
p. 19
Modificazione d'effetto
p. 20
Confondimento e confondenti
p. 23
Analisi dei dati
Numerosità della popolazione e tasso di occorrenza del fenomeno in studio
Misura di associazione “grezza” tra esposizione ed esito
Metodi per il controllo del confondimento
Misura di associazione “aggiustata” tra esposizione ed esito
Analisi della modificazione d'effetto
Precisione delle stime

Capitolo 2

p. 29
Tre esempi “paralleli” di confronti
Three examples
p. 30
Esempio A - Confronto fra trattamenti
Complicanze a 30 giorni a seguito di un intervento di colecistectomia in una coorte di ricoveri per colelitiasi, per tipologia di intervento (laparoscopico o laparotomico)
p. 30
Ipotesi e disegno di studio
p. 30
Obiettivi
p. 30
Popolazione
p. 31
Esposizione
p. 31
Esito
p. 32
Modificazione di effetto
p. 32
Confondimento
p. 33
Analisi statistica
p. 35
Risultati
p. 38
Commento
p. 41
Esempio B - Confronto tra erogatori
Valutazione comparativa tra strutture di ricovero nella mortalità a 30 giorni dopo un episodio di infarto miocardico acuto
p. 41
Ipotesi e disegno di studio
p. 41
Obiettivi
p. 41
Popolazione
p. 42
Esposizione
p. 42
Esito
p. 42
Modificazione di effetto
p. 42
Confondimento
p. 42
Analisi statistica
p. 44
Risultati
p. 48
Commento
p. 49
Esempio C - Confronto temporale
Confronto tra due periodi (anni 2004-05 e 2006-07) nella mortalità a 30 giorni dopo un episodio di infarto miocardico acuto e analisi degli andamenti temporali nel biennio 2006-07
p. 49
Ipotesi e disegno di studio
p. 49
Obiettivi
p. 49
Popolazione
p. 49
Esposizione
p. 49
Esito
p. 50
Modificazione di effetto
p. 50
Confondimento
p. 50
Analisi statistica
p. 51
Precisione delle stime
p. 51
Risultati
p. 53
Commento
p. 54
Appendice
Annex
p. 54
Esempio A
p. 61
Esempio B

Capitolo 3

p. 63
Approfondimenti
Methodological points in depth
p. 64
Analisi multilivello
p. 65
Carte di controllo di qualità
p. 66
Finestre temporali di osservazione
p. 67
Misclassificazione
p. 69
Numerosità
p. 69
Record-linkage
p. 70
Riferimento
p. 70
Sistemi informativi sanitari
p. 74
Statistica bayesiana
p. 75
Tasso
p. 75
Validità predittiva
p. 76
Bibliografia
References
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