Riassunto

Lo sviluppo clinico dei farmaci è basato su un modello consolidato che prevede, come riferimento, l’articolazione in studi successivi di dose-finding e attività (le fasi), fino agli studi randomizzati di efficacia: i randomized controlled trial (RCT), che seguono rigorosamente un protocollo prefissato. Questo modello rischia di essere eccessivamente rigido, perché non riesce a incorporare informazioni che via via si rendono disponibili. Per superare almeno in parte queste rigidità, sono stati proposti i cosiddetti disegni adattativi, cioè studi nei quali è possibile introdurre cambiamenti, modificando aspetti anche rilevanti del disegno, sulla base di risultati e informazioni ottenuti nello studio stesso. L’articolo presenta le principali caratteristiche di questi disegni e discute le cautele di cui tener conto nell’applicazione negli studi clinici.

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Abstract

The clinical development of drugs is based on a consolidated model that adopts, as a reference, the conduct of consecutive dose-finding and activity studies (the phases), up to the classical randomized controlled trials (RCTs), which are strictly regulated by a study protocol. This model is likely to be too rigid, since it cannot incorporate the information that gradually becomes available. To overcome, at least partly, this limited flexibility, so-called adaptive designs have been proposed: in these designs, it is possible to introduce changes and also to modify relevant aspects of a single design on the basis of results/information obtained in the study itself. This article presents the main characteristics of these designs and discusses the precautions to be taken into account in the application in clinical studies.

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